تقرر إيقاف تجربة سريرية في الولايات المتحدة لواحد من حالات مرض التوحد عقب فقدان إثنين ممن تلقوا العلاج التجريبي للقدرة على السير، وفقا لموقع سبكتروم Spectrum العلمي.
وكانت شركة للمستحضرات الدوائية الحيوية بكاليفورنيا قد بدأت بالتعاون مع شركة حديثة بفلوريدا متخصصة في مجال التكنولوجيا الحيوية تجربة سريرية في فبراير/ شباط للتأكد من أمان العلاج الجديد لمتلازمة أنجلمان، والتي تعد من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تحدث بسبب خلل جيني في الجسم.
وتعد المتلازمة حالة من حالات تأخر النمو العصبي يعاني المصابون بها من إعاقة ذهنية ومشاكل بالتوازن والحركة ونوبات واضطرابات بالنوم، فضلاً عن الإصابة بالتوحد في بعض الحالات.
والتحق بالتجربة السريرية للعلاج الجديد للمتلازمة خمسة أشخاص تتراوح أعمارهم ما بين 5 و15 عاماً، واستهدفت التجربة تحديد الجرعة التي يحتاجونها شهرياً على مدار أربعة شهور.
وبدأ المشاركون بالشعور بضعف في الأرجل بعد الحصول على جرعات مرتفعة من العلاج الجديد، إلى أن لم يعد اثنين منهم غير قادين على السير، وفقاً لما ذكرته إليزابيث بيري كرافيس، أستاذة طب أعصاب الأطفال بمركز راش الطبي الجامعي في شيكاغو، حيث يتلقى الأطفال العلاج الجديد.
ويشير المدير التنفيذي لشركة للمستحضرات الدوائية الحيوية Ultragenyx، إيميل كاكيس، إلى أن التجارب التي تم إجراءها على حيوانات المختبر ”لم تتسبب بالأعراض نفسها”.
وتعافى جميع المشاركين بالتجربة لاحقاً من فقدان أو ضعف القدرة على السير بعد حصولهم على علاج مضاد للالتهاب، وفقاً لموقع ScinceMag العلمي. وتقول كاكيس: ”حتى من لم يتمكنوا من الوقوف بأنفسهم على أقدامهم، هم الآن أكثر تناسقاً عما كانوا قبل الدراسة”.
ويرى الأطباء أنه يجب العمل على إيجاد حلول طبية لما وقع، حيث أن ”العلاج الجديد يبدو فعالاً، والتجربة يمكنها توجيه أساليب العلاج الخاصة بحالات عصبية أخرى مماثلة”.
وذكرت كاكيس أنه عند تقييم الحالات بعد 128 يوماً من تلقي العلاج، ظهر لدى المشاركين بالتجربة السريرية ”تحسن واضح” في التواصل والنوم والمهارات المرتبطة بالحركة، كما أبلغ الأباء والمسؤولون عن رعاية الأطفال عن “تعلم كلمات وحركات جديدة مثل استخدام الشوكة والسباحة والمشاركة بلعبة تفاعلية مع الأسرة”.
وقرر المسؤولون عن التجربة السريرية خفض جرعة العلاج للحد الأدنى الذي يمكن معه أن يتحقق تحسن في الحالة بدون التسبب في إضعاف القدرة على السير. إلا أن مدير شركة GeneTx سكوت سترومات أوضح أن على الشركتين الحصول على موافقة إدارة الدواء والطعام الأمريكية أولا قبل استكمال التجربة السريرية والدراسة المصاحبة لها.
المصدر: dw.com
